□ 本報記者 張守坤

漫畫/高岳

近日，國家衛(wèi)生健康委等8部門聯(lián)合印發(fā)《關于改革完善兒童用藥供應保障機制的實施意見》（以下簡稱《意見》），在完善兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新機制、鼓勵臨床研發(fā)、拓寬支付渠道等方面提出諸多舉措。

例如，《意見》要求，加強兒童用藥審評審批全過程充分溝通交流，對確定的兒童專用創(chuàng)新藥，早期介入、研審聯(lián)動，允許滾動提交資料，持續(xù)提升研發(fā)效率；擴大國家基本藥物目錄中兒童用藥品種、劑型和規(guī)格范圍，探索制定國家兒童基本藥物目錄；加強數據支撐，支持商業(yè)健康保險開發(fā)兒童保險保障產品，鼓勵將創(chuàng)新藥、罕見病用藥納入保障范圍。

《意見》出臺將帶來哪些積極效果？應如何推動《意見》落地？《法治日報》記者采訪了北京大學醫(yī)學人文學院副院長、教授王岳和《法治日報》律師專家?guī)斐蓡T、北京盈科（上海）律師事務所高級合伙人，上海交通大學社會醫(yī)療機構研究所法律事務研究中心主任邵穎芳。

尊重臨床需求導向

記者：現(xiàn)階段我國兒童用藥比較突出的痛點和難題有哪些？

王岳：目前我國兒童用藥最突出的痛點主要集中在以下四個方面。

首先，適宜劑型和規(guī)格嚴重缺乏。兒童專用劑型（如滴劑、干混懸劑、顆粒劑等）較少，市場上多為成人片劑或膠囊，低齡兒童吞咽困難，臨床常被迫“用藥靠掰、劑量靠猜”。

其次，藥品說明書兒童用藥信息缺失或不規(guī)范。大量已上市藥品說明書中缺乏兒童適應癥、用法用量、安全性數據等關鍵信息，導致醫(yī)生開方和家長用藥缺乏精準依據。

再次，企業(yè)研發(fā)生產積極性不足，供應保障能力弱。兒童用藥研發(fā)成本高、臨床試驗難、市場小、利潤薄，企業(yè)動力不足；部分臨床必需但用量少的兒童藥（如罕見病用藥、專用規(guī)格抗生素等）易出現(xiàn)短缺。

最后，兒科藥學服務與用藥配備不足。部分醫(yī)療機構兒童用藥種類少，藥學服務供給總體不足，家長合理用藥指導和兒童用藥隨訪機制不夠完善。

記者：《意見》聚焦兒童重大疾病和用藥負擔，滿足臨床急需，引導協(xié)同研發(fā)，填補用藥空白?！兑庖姟肥侨绾误w現(xiàn)國家尊重臨床需求價值導向的？

邵穎芳：《意見》起草、征求意見到正式成文的整個過程，都充分體現(xiàn)了國家尊重臨床需求的價值導向。

將“突出創(chuàng)新研發(fā)支持，加強鼓勵引導”置于文件之首。《意見》明確要求聚焦兒童重大疾病和用藥負擔，創(chuàng)新藥物研發(fā)國家科技重大專項支持兒童高發(fā)疾病的創(chuàng)新品種、多聯(lián)疫苗、兒童用藥適宜劑型的研發(fā)，鼓勵兒童罕見病及兒童重大疾病防治研究，以滿足臨床急需、填補用藥空白。

建立全國兒童臨床試驗協(xié)作網，破解招募困局。《意見》明確提出探索組織建立全國兒童臨床試驗協(xié)作網和跨機構倫理審查機制，集中資源、協(xié)同招募研究參與者，整體提升兒科臨床試驗機構規(guī)范化管理水平。這一協(xié)作網的建立將有力推動協(xié)同招募、縮短試驗周期，實現(xiàn)倫理快速審查，從根本上改變醫(yī)療機構“各自為戰(zhàn)”、重復建設的困境。

明確提出了兒童臨床試驗的有力支持路徑?！兑庖姟诽岢鲆龑пt(yī)療機構對適宜兒童使用但缺乏兒童用藥信息的藥品開展協(xié)同研究，將已有中國成人數據的藥品安全外推至中國兒科人群，完善兒科人群用藥信息，指導臨床用藥。這種“成人數據外推”的方式將為兒童用藥研發(fā)提供一條科學、高效的路徑。

從源頭保障用藥安全

記者：《意見》的出臺將給兒童用藥帶來哪些積極效果？

王岳：《意見》是完善兒童醫(yī)藥衛(wèi)生體系的重要民生舉措，具有多維度積極意義。

其一，破解兒童用藥供給難題。通過優(yōu)先審評審批、專利補償、市場獨占期等激勵政策，激發(fā)企業(yè)研發(fā)生產積極性，豐富兒童專用藥劑型與規(guī)格。

其二，減輕家庭用藥負擔。將兒童專用藥納入醫(yī)保目錄，集采單獨分組降低藥價，談判藥新增兒童適應癥時，符合條件的可簡易續(xù)約，提升用藥可及性，減輕患者經濟壓力。

其三，推動醫(yī)藥產業(yè)高質量發(fā)展。構建研發(fā)、生產、監(jiān)管、支付全鏈條保障體系，引導資源向兒童用藥領域集聚，促進兒科臨床研究體系完善，助力醫(yī)藥產業(yè)結構優(yōu)化升級，助力健康中國建設。

邵穎芳：《意見》的出臺，有助于提升兒童用藥的安全性、規(guī)范性、依從性。

安全性方面，《意見》明確將建立兒童用藥臨床綜合評價體系，以基本藥物為重點建立兒童用藥數據庫，加強兒童用藥用法用量、聯(lián)合用藥、真實世界研究等數據匯集和綜合分析利用，組織開展兒童人群應用經驗收集整理，加強兒童用藥使用監(jiān)測與臨床綜合評價結果轉化應用。這一體系的建立將推動兒童用藥從“憑經驗”走向“憑證據”，從源頭上保障用藥安全。

規(guī)范性方面，《意見》提出，支持符合條件的兒科相關醫(yī)療機構、行業(yè)學（協(xié)）會對已上市化學藥品及治療用生物制品的藥品說明書，按規(guī)定提出增加和補充完善兒童適應癥、用法用量等重要信息。按照兒童用藥說明書撰寫要求，規(guī)范撰寫兒童用藥用法用量，及時修訂說明書安全信息項等。同時，國家衛(wèi)生健康委將牽頭制定兒童用藥臨床應用指導原則，修訂中國國家處方集（兒童版），探索適時制定國家兒童基本藥物目錄。這些舉措將有效扭轉當前藥品說明書中兒童信息缺失、臨床用藥“有據難查”的局面。

依從性方面，《意見》從兒童用藥實際出發(fā)，特別強調加強符合兒童生長發(fā)育特征及提高兒童用藥依從性的中藥改良型新藥研發(fā)。同時，加大兒科藥學服務供給，支持全國二、三級公立綜合醫(yī)院、三級中醫(yī)醫(yī)院、婦幼保健院等面向兒科患者提供藥學門診、住院個性化用藥監(jiān)護等服務。緊密型醫(yī)聯(lián)體內藥師以基層醫(yī)療衛(wèi)生機構家庭醫(yī)生團隊為平臺，面向兒童及監(jiān)護人開展適宜的藥學服務。指導鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院、社區(qū)衛(wèi)生服務中心為就診患兒提供連續(xù)、規(guī)范的就醫(yī)用藥服務。

推進全鏈條政策銜接

記者：助推《意見》要求落地，有哪些方面需要完善？

邵穎芳：一是建立跨部門協(xié)同治理的長效機制。根據《意見》精神，國家衛(wèi)生健康委、工業(yè)和信息化部、金融監(jiān)管總局、國家知識產權局、國家醫(yī)保局、國家中醫(yī)藥局、國家疾控局、國家藥監(jiān)局應建立跨部門信息共享、溝通會商和協(xié)同機制，推進兒童用藥全鏈條政策銜接。在這一機制下，各部門應盡快制定具體實施方案和時間表，避免“九龍治水”帶來的政策碎片化。各地也要結合實際，建立上下貫通的工作推進機制，推動決策部署從中央到地方層層落地。

二是將責任目標具體化、可考核化。建議在落實過程中，明確各項任務的責任主體、完成時限和考核方式，確保每一個環(huán)節(jié)都有人負責、有標準可依。

三是加強立法保障和法治化建設。近年來，有關加快兒童用藥專門立法的呼聲較高，建議在《意見》落地實踐的基礎上，適時研究制定更高層級的兒童用藥保障專項法規(guī)或行政法規(guī)，將《意見》中經過實踐檢驗的有效制度上升為法律規(guī)范，為兒童用藥供應保障提供更加堅實、穩(wěn)定的法治基礎。

四是強化基層執(zhí)行和監(jiān)督評估。兒童用藥的痛點是否得到解決，最終要在基層醫(yī)療機構和用藥一線得到檢驗。建議建立定期評估機制，對《意見》的實施效果進行跟蹤評估，及時發(fā)現(xiàn)并解決問題。同時加大兒童用藥安全宣傳教育力度，落實意見關于“安全合理用藥進社區(qū)、進家庭”的要求，形成政府主導、部門協(xié)同、社會參與、家庭負責的兒童用藥安全保障新格局。

王岳：應加大宣傳與能力建設。面向醫(yī)療機構、藥師、家長開展兒童用藥科普與培訓，提升合理用藥意識；加強兒科臨床藥師培養(yǎng)與職稱晉升支持，夯實一線服務能力。

鼓勵社會力量參與。支持商業(yè)健康保險開發(fā)兒童專用藥、罕見病用藥保障產品，引導行業(yè)學（協(xié)）會、醫(yī)療機構、研究機構共同參與證據生成、標準制定與科普傳播。